发布日期：2022-11-25 18:25 来源：
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深医保函〔2022〕11号
玉文等代表：
你们提出的《关于建立深圳市罕见病医疗救助机制的建议》收悉。经综合市卫生健康委、市民政局、深圳银保监局意见，现答复如下：
一、办理过程
我局在收到建议后高度重视，立即对建议内容进行研究，在汇总卫健、民政、银保监部门汇办意见后，主动与玉文代表电话沟通我市罕见病医疗保障工作情况，并就我市下一步工作进行探讨。在与玉文代表充分沟通的基础上，最终形成书面反馈意见。
二、办理情况
（一）积极推进本市罕见病协作网医院建设
代表们在建议中提出的有关罕见病患者统筹管理是落实罕见病用药保障的一个重要抓手。国家卫健部门推进罕见病诊疗协作网建设，以加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。目前我市已加入罕见病诊疗协作网的医院有：深圳市儿童医院、深圳
市妇幼保健院、香港大学深圳医院、深圳市人民医院等4家医院。根据《广东省罕见病诊疗协作网实施方案》相关要求，协作网成员医院负责一般罕见病患者的诊治和长期管理，推动罕见病规范诊疗，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院或具有专长的其他协作网成员医院，开展罕见病多科会诊、双向转诊、病例登记、罕见病研究等工作。同时应及时将诊治的罕见病患者相关信息录入国家罕见病诊疗服务登记系统，做好数据定期统计分析工作。目前我市4家协作网医院已按照要求定期将诊治患者信息上报国家罕见病诊疗服务平台。
（二）罕见病用药医疗保障情况
1.已纳入国家医保药品目录的罕见病治疗药品，可由医保基金按规定支付。
医保部门高度重视罕见病患者的用药保障工作。目前国内上市的罕见病用药中有40余种已被纳入国家医保药品目录。国家医保部门加快推进医保药品谈判工作，部分价格昂贵的罕见病药品通过谈判纳入国家医保药品目录。罕见病药品被纳入国家医保药品目录的，我市参保人均可以按规定享受医保待遇，通过基本医疗保险住院或者门诊特定病种，最高可以支付90%。同时，我市参保人可自愿参加重特大疾病补充医疗保险，基本医疗保险支付后的个人住院自付费用超过1万元以上部分，可由重特大疾病补充医疗保险报销70%（本市医疗救助对象实施倾斜待遇，重特大疾病补充医疗保险起付线从1万元下降为2000元，支付比例为提高至80%）。如建议中提及的治疗脊髓肌萎缩症的药品诺西那生钠注射液，2021年12月经过国家医保谈判降至每支约3.3万元，按照首年6针计算，经基本医疗保险住院最高报销90%，个人自付部分达到重特大疾病补充医疗保险起付标准以上部分再报销70%，形成梯次保障，个人年自付医疗费用不高于2万元，负担大大减轻。据初步统计，目前已有53名本市参保患者使用诺西那生钠注射液接受治疗。
2.包括罕见病群体在内的困难群众可获得相应社会救助。
一方面，我市加大低保、特困人员供养、临时救助保障力度。我市最低生活保障标准为每人每月1300元，特困人员基本生活供养金标准为每人每月2080元，全自理特困人员护理标准为每人每月620元，半自理（半失能）特困人员护理标准为每人每月1100元，全护理（失能）特困人员护理标准为每人每月1650元，保障标准位居全国前列。同时，进一步加强临时救助与最低生活保障之间的衔接，临时救助标准提高至2 个月至12个月的低保标准，即2600元-15600元。本市罕见病患者符合民政部门认定条件的，可享受上述相应救助待遇。
另一方面，本市罕见病患者如属于市民政部门认定困难人员，可按规定享受医疗救助待遇：一是医疗救助对象个人缴纳的基本医疗保险费可享受资助；二是发生的医疗费用经基本医疗保险、地方补充医疗保险、重特大疾病补充医疗保险等梯次支付后，个人自付部分合规费用可享受再次报销的救助待遇，其中特困人员、非集中供养孤儿、事实无人抚养儿童救助比例100%，最低生活保障对象、低收入家庭成员救助比例80%，救助年限额为15万元。
（三）积极推进自费罕见病药品保障有关工作
目前罕见病患者医疗费用负担较重的主要是使用未纳入国家医保药品目录的自费罕见病特效药品。针对代表提出成立专班、推动组织开发罕见病医疗保险救助产品的建议，具有很好的建设性和可行性。目前我局推进自费罕见病用药保障采取以下工作措施：
一是本市重特大疾病补充医疗保险承保机构在不增加保费的前提下，在2021-2023医保年度有效期内，为确诊为脊髓肌萎缩症、庞贝氏病、法布雷病和黏多糖贮积症（I型）的参保患者在使用相应自费特效药时，提供最高5万元的罕见病津贴，为推进罕见病用药保障提供了有益探索和实践。截至2022年5月底，共有14人符合申领条件，已有12名患者申请并完成报销，报销金额合计47.98万，其中包含5名脊髓性肌萎缩症患者。
二是我局已梳理国内重点城市如北京、上海、广州等普惠型商业健康保险产品情况，对普惠型商业健康保险的产品内容、商保运营、理赔结算等进行分析总结。与银保监、卫健、民政等部门进行研究，探讨多层次罕见病用药保障工作思路。
三、下一步工作
一是卫健部门将开展罕见病工作调研，梳理我市四家协作网成员医院的罕见病诊疗服务能力及患者收治情况，同时根据国家卫生健康委公布的罕见病目录，在规范疾病诊断名称及病案编码的基础上，通过调取我市相关医院的病案信息，进一步了解我市罕见病患者收治情况，根据全市罕见病患者收治情况建立并逐步完善我市罕见病诊疗工作机制。
二是医疗保障部门将会同银保监、卫健、民政等职能部门在参考国内其他城市的经验，系统总结我市重特大疾病补充医疗保险运行情况的基础上，加快推进普惠型商业健康保险研究，给予本市罕见病患者更好的保障。
感谢你们对我市医疗保障工作的关注与支持，欢迎继续对我们的工作提出宝贵意见与建议。
专此函复。
深圳市医疗保障局
2022年7月26日
